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Terapia de edição de genes reverte leucemia em bebê

Técnica de edição de genes em células T, testada somente em camundongos salva vida de bebê de um ano, portadora de leucemia que já havia sido desenganada

4 anos atrás

layla-richards

Layla Richards, de apenas um ano é uma afortunada. Mesmo com tão pouca idade ela já passou por um período terrível, mesmo que ainda não se dê conta: ela foi diagnosticada com leucemia com apenas 14 semanas de vida, e no seu caso ela era resistente às drogas utilizadas no tratamento. Tanto que os médicos já a haviam desenganado.

Só que há jedis na ciência, e os da vez foram os profissionais do Great Ormond Street Hospital do Reino Unido. Eles tentaram uma técnica até então testada somente em ratos — a edição de células T de forma a fazer com que elas combatam o câncer — numa tentativa de salvar a pequena Layla. E funcionou.

A pequena Layla não teve nenhuma resposta ao tratamento tradicional de leucemia, e eventualmente não tinha mais expectativas de vida. Como última tentativa de salvar sua vida foi empregado um método ainda experimental, jamais utilizado em humanos que contou com a supervisão do doutor Waseem Qasim da University College London, cujo campo de pesquisa é terapia gênica para tratamento de câncer.

O método consiste em editar os genes de células T saudáveis provenientes de um doador, programando-as para responderem a uma proteína específica — no caso a CD19, encontrada no tipo de leucemia que Layla desenvolveu, a Linfoide Aguda ou LLA. Dessa forma os linfócitos T administrados no corpo da paciente ficariam encarregados de localizar e destruir todas as células doentes presentes no organismo.

Falando assim parece simples mas o processo é bem complexo: não só as células tinham que ser programadas em modo “Search & Destroy” como também tinham que ser desenvolvidas de formas que o próprio sistema imunológico de Layla as identificassem como invasoras, acabando por destruí-las.

Layla recebeu uma transfusão com 10 ml das células editadas (o procedimento foi devidamente autorizado pelos pais) e permaneceu por um mês isolada, já que seu sistema imunológico estava fraco. Após isso foi constatado que os drones fizeram seu trabalho e a leucemia foi controlada. Por fim Layla recebeu um transplante de medula e agora se recupera em casa. Um mês depois ela passa bem, livre da leucemia.

Claro que há um monte de poréns nesse caso. Layla pode ter dado muita sorte, o procedimento poderia não ter dado certo (o dr. Paul Veys, clínico responsável pela pequena atribuiu o sucesso a um “milagre” — não meu caro, foi a ciência) e ainda assim não é 100% garantido; o método será avaliado na conferência anual da Sociedade Norte-Americana de Hematologia e obviamente será testado por pares, devidamente esmiuçado como deve ser. Mesmo assim o dr. Qasim se mostra otimista com o resultado de sua pesquisa: caso o tratamento seja viável, ele poderá representar um passo adiante no tratamento de leucemia e outros tipos de câncer, principalmente em casos em que quimioterapia, radioterapia e remédios não surtem mais efeito.

De qualquer forma é um passo dado e Layla e sua família estão muito felizes por mais esse 7 × 1 da medicina.

Fonte: GOSH.

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